Home Nederland ‘Duurste medicijn ter wereld’ voorlopig niet vergoed

‘Duurste medicijn ter wereld’ voorlopig niet vergoed

45
0
‘duurste-medicijn-ter-wereld’-voorlopig-niet-vergoed

Zolgensma, een effectief medicijn voor een zeldzame spierziekte die veelal jonge kinderen treft, komt voorlopig niet in de basisverzekering. Daarvoor moet eerst de prijs met de helft omlaag en moet farmaceut Novartis instemmen met vergoeding op basis van daadwerkelijke behandelresultaten.

Het Zorginstituut Nederland, de belangrijkste adviseur van de minister op dit gebied, zegt dat opname in de basisverzekering pas daarna aan de orde kan komen.

Zolgensma, dat bekendstaat als het duurste medicijn ter wereld, lijkt een doorbraak bij de behandeling van de ernstigste vorm van de zeldzame aandoening spinale spieratrofie (Spinale Musculaire Atrofie, SMA). Maar het Zorginstituut vindt 1,9 miljoen euro voor een eenmalige behandeling toch niet gerechtvaardigd.

Jaarlijks komen er acht tot tien heel jonge kinderen in aanmerking voor Zolgensma. Het Zorginstituut schat de totale kosten op zo’n 11 miljoen euro per jaar (na de gevraagde prijsverlaging).

In een persbericht schrijft het Zorginstituut dat het in een spagaat zit. Zolgensma is zeker effectief, maar het is onzeker of één behandeling inderdaad volstaat of dat het middel op langere termijn zijn werking (gedeeltelijk) verliest.

Daarom blijven de behandelend artsen van het expertisecentrum SMA in het UMC Utrecht de komende jaren gegevens verzamelen in het SMA-register dat zij beheren.

Minister Van Ark voor Medische Zorg zou samen met België en Ierland prijsonderhandelingen moeten starten met farmaceut Novartis. Het Zorginstituut heeft Zolgensma ook samen met de zusterorganisaties in die landen beoordeeld.

‘Veelbelovend’

In de aanbiedingsbrief van het advies noemt de bestuursvoorzitter van het Zorginstituut Zolgensma “een innovatieve, veelbelovende eenmalige behandeling die aangrijpt op de oorzaak van de ziekte en voldoet aan de stand van wetenschap en praktijk. Deze gentherapie is van groot belang voor de behandeling van een levensbedreigende ziekte.”

Het is bijzonder dat een medicijn de oorzaak van een ziekte wegneemt. Antibiotica en sommige kankermedicijnen doen dat bijvoorbeeld ook, maar veruit de meeste medicijnen bestrijden uitsluitend ziektesymptomen.

Er is nog maar weinig onderzoek naar de werking van Zolgensma, maar de beperkte onderzoeksresultaten worden gezien als heel hoopgevend.

Paar kleine studies

Van 22 baby’s die in de STRIVE-US studie Zolgensma kregen, waren er twintig na veertien maanden nog in leven en ademden ze zonder een permanent beademingsapparaat. Zonder medicatie zou maar een kwart van de baby’s overleven zonder permanente beademing.

Bovendien konden veertien van de baby’s na anderhalf jaar dertig seconden zelfstandig zitten, iets dat nooit vertoond is bij onbehandelde patiëntjes met ernstige SMA.

LAAT EEN REACTIE ACHTER

Please enter your comment!
Please enter your name here